3 resultaten
Primaire doelstelling(en): De veiligheid op lange termijn evalueren bij patiënten met mucopolysacharidose type IIIA (MPS IIIA of sanfilipposyndroom type A) die HGT-1410 hebben gehadSecundaire doelstelling(en):Evaluatie van:• De cognitieve functie op…
Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de farmacodynamiek (apolipoproteinen/lipide deeltjes en cholesterol uitscheiding) van obicetrapib in het hersenvocht en plasma (apolipoproteinen/lipide deeltjes) bij patiënten met een beginnende…
Dit onderzoek evalueert de effectiviteit en de veiligheid van verschillende therapieën die gekozen zijn op basis van somatische veranderingen en potentiële biomarkers, die geïdentificeerd zijn met behulp van NGS-methodes, in patiënten met solide…