3 resultaten
Primaire doelstelling(en): De veiligheid op lange termijn evalueren bij patiënten met mucopolysacharidose type IIIA (MPS IIIA of sanfilipposyndroom type A) die HGT-1410 hebben gehadSecundaire doelstelling(en):Evaluatie van:• De cognitieve functie op…
NMOSD wordt in verband gebracht met een hoge mate van invaliditeit en mortaliteit, en zonder bewezen of goedgekeurde therapieën voor gebruik bij patiënten onder de 18 jaar is er een onvervulde medische behoefte bij kinderen met deze ziekte.De…
Dit onderzoek evalueert de effectiviteit en de veiligheid van verschillende therapieën die gekozen zijn op basis van somatische veranderingen en potentiële biomarkers, die geïdentificeerd zijn met behulp van NGS-methodes, in patiënten met solide…