3 resultaten
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de potentiële klinische werkzaamheid van HGT-1410, toegediend via een IDDD bij patiënten met MPS IIIA. Als maatstaf voor werkzaamheid zal een relevante verbetering in de progressie van…
Het huidige onderzoek beoogt de preliminaire veiligheid en werkzaamheid van BLU-263 te beoordelen bij patiënten met AdvSM, inclusief patiënten met SMA-AHN met hoog risico en zeer hoog risico bij wie HMA's en met name azacitidine de…
• Het bepalen van de RD van BLU-263• Het beoordelen of de behandeling met BLU-263 betere resultaten oplevert vergeleken met placebo + BSC, zoals beoordeeld met de ISM-SAF • Het beoordelen van de langetermijn veiligheid en verdraagbaarheid van de…