6 resultaten
Primaire doelstellingen Deel 1 (proefpersonen met F/MF-genotypen) en 2 (optioneel; proefpersonen met het F/F-genotype) * Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-121 in drievoudige combinatie (DC) met tezacaftor (TEZ)/VX-561 (…
Primair doel:• Het identificeren van het percentage patiënten waarbij een resistente kloon kan worden gedetecteerd met ctDNA voor radiologische progressie.• Bepalen van de slagingskans van crizotinib en osimertinib om MET-amplificatie te elimineren…
Primaire doelstelling* Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-561Secundaire doelstellingen* Het beoordelen van het farmacodynamisch (FD) effect van VX-561* Het beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van VX-561, IVA en relevante metabolieten* Het…
Primaire doelstellingDeel A: Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling met VX-371 toegediend met en zonder 4,2% hypertone zoutoplossing (HS) bij patiënten vanaf 12 jaar met primaire ciliaire dyskinesie (PCD).Deel B: Evaluatie…
De doelen van dit onderzoek zijn het bepalen van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van een eenmaal daagse orale dosis laquinimod (0,6 of 1,5 mg) in vergelijking met placebo bij patiënten met PPMS.
Primair• de aanbevolen fase 2-dosis van crizotinib in combinatie met temsirolimus bepalen• de veiligheid en voorlopige activiteit van single-agent crizotinib bepalen bij ALK, MET of ROS1 positieve tumoren Secondair• de voorlopige activiteit van…