6 resultaten
De primaire doelstelling van deze studie is het evalueren van het effect van ONO-2506PO (1200 mg eenmaal daags) op het verval van de respiratoire functie (slow vital capacity (SVC) uitgedrukt als percentage van de voorspelde waarde) gedurende 12…
Primaire doelstellingDeel A: Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling met VX-371 toegediend met en zonder 4,2% hypertone zoutoplossing (HS) bij patiënten vanaf 12 jaar met primaire ciliaire dyskinesie (PCD).Deel B: Evaluatie…
Primaire doelstelling* Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-561Secundaire doelstellingen* Het beoordelen van het farmacodynamisch (FD) effect van VX-561* Het beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van VX-561, IVA en relevante metabolieten* Het…
Patiënten met ALS krijgen routinematig riluzole voorgeschreven, het enige geregistreerde middel voor de behandeling van ALS. Deze studie zal de concentratie-effect relatie van riluzole (100 mg) en retigabine (300 mg) op axonale excitatie metingen…
Primaire doelstelling: De inschatting van de werkzaamheid van een adjuvante Nivolumab-monotherapie bij volledig gereseceerde MCC-patiënten. Het primaire eindpunt is de ziektevrije overleving (disease-free survival, DFS) in arm A na 12 maanden,…
Primaire doelstellingen Deel 1 (proefpersonen met F/MF-genotypen) en 2 (optioneel; proefpersonen met het F/F-genotype) * Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-121 in drievoudige combinatie (DC) met tezacaftor (TEZ)/VX-561 (…