3 resultaten
De primaire doelstellingen van het onderzoek zijn:o De werkzaamheid van een eenmaal daagse toediening van GFT505 80mg en GFT505 120mg (volgens een aanpasbaar design, na een 6-maanden interim veiligheidsanalyse van de gegevens van 80mg bij 50% van…
Dit onderzoek zal het volgende evalueren: de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van idasanutlin als enkelvoudig middel en de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige doeltreffendheid van idasanutlin in combinatie met…
Het doel van dit onderzoek is het meten van de klinische werkzaamheid op spierkracht en -functie, veiligheid en verdraagbaarheid van NMD670 vergeleken met placebo bij ambulante deelnemers met type 3 SMA.