3 resultaten
Uitvoeren van een fase II studie (interventie onderzoek) voor patiënten met RDEB, waarbij na een minder schadelijke chemotherapie, een navelstrengbloedtransplantatie wordt uitgevoerd, terwijl gelijktijdig mesenchymale stromaal cellen worden…
Primaire doelstellingDeel A: Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling met VX-371 toegediend met en zonder 4,2% hypertone zoutoplossing (HS) bij patiënten vanaf 12 jaar met primaire ciliaire dyskinesie (PCD).Deel B: Evaluatie…
Primaire doelstelling:Het hoofddoel van de studie is het evalueren van de effectiviteit van twee geïntensiveerde strategieën in zeer hoog risico neuroblastoom (VHR-NBL) patiënten uitgedrukt in event-free-survival vanaf randomisatie. Deze evaluatie…