5 resultaten
Deel 1: (8 weken, open-label): veiligheid en verdraagbaarheid, optimaal dosisescalatieschema voor deel 2, PK.Deel 2: Primair: reductie van aantal klinisch relevante trombocytopenische events (graad 3 en meer bloedingen, trombocytopenie <10 Gi…
Het doel van het onderzoek is het verbeteren van de medicamenteuze therapie van de ziekte van Cushing door nieuwe en bestaande behandelingen, die deels verschillende aangrijpingspunten binnen het ziekteproces hebben, te combineren.Ofschoon het…
Primaire doelstelling:Het beoordelen van de antitumoractiviteit van BDTX-189 als monotherapie door evaluatie van de objectieve respons zoals bepaald aan de hand van de Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 bij patiënten met…
Primair: Karakterisering van de PK van eltrombopag in steady state na orale toediening aan minderjarigen van 1 t/m 17 jaar met EAA.Secundair (alleen kerndoelen, zie protocol pagina 40-41 voor alle doelstellingen): Veiligheid en verdraagbaarheid.…
Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van eltrombopag + ciclosporine als eerstelijns behandeling op de totale hematologische respons (neutrofiel, trombocyten, hemoglobine) na 6 maanden.Secundair: totale hematologische respons (neutrofiel,…