5 resultaten
Met deze studie willen we onderzoeken of rapamycine een goede add-on behandeling is voor kinderen met TSC en het syndroom van West of catastrofale kinderepilepsie, die onvoldoende reageert op standaardbehandeling.
Het primaire doel van de studie is het effect te bestuderen van sirolimus in paraneoplastische neurologische syndromen, geassocieerd met anti-Hu antistoffen (Hu-PNS).Secundaire doelen zijn het correleren van klinische verbetering met anti-Hu titers…
om de behandel effectiviteit van de sirolimus en cyclofosfamide combinatie te evalueren met behulp van tijd tot progressie volgens RECIST 1.1
Het doel van deze pilotstudie is het onderzoeken van het effect van sirolimus op intestinale adenomen bij patienten met FAP en het beoordelen van de veiligheid van deze behandeling.
Deel 1 - Om de werkzaamheid te bepalen van orale BCX9930 monotherapie toegediend gedurende 24 weken, vergeleken met voortgezette therapie met complement component 5 (C5) -remmers, bij personen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die…