3 resultaten
Primaire doelstellingenDe primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn als volgt:• De veiligheid en verdraaglijkheid van risdiplam bepalen.• De farmacokinetiek (PK) van risdiplam en metabolieten onderzoeken, zoals van toepassing.Secundaire…
Het doel van deze studie is het onderzoeken van een nieuwe cGMP verhogende therapeutische strategie (CGMP enhancing therapeutic strategy, cGETS) om op deze manier 1) de plasmaspiegels van cGMP te verhogen, 2) de cGMP-gerelateerde controle van de…
Deel 1 - Om de werkzaamheid te bepalen van orale BCX9930 monotherapie toegediend gedurende 24 weken, vergeleken met voortgezette therapie met complement component 5 (C5) -remmers, bij personen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die…