Zoeken naar een onderzoek

Mesenchymale stromale cellen voor de behandeling van therapie-resistente jeugdreuma op de kinderleeftijd

Onderzoeken of intraveneuze MSC een veilige behandeling is voor kinderen met therapie-resistente jeugdreuma.

Open-label onderzoek in meerdere centra om de veiligheid en verdraagbaarheid te onderzoeken van LF111 (Drospirenon 4,0 mg) gedurende 6 cycli in vrouwelijke adolescenten, met een uitbreidingsfase van 7 cycli

n.v.t.

Een fase 1/2, gecombineerd, dosisbepalend en gerandomiseerd, open-label, vergelijkend onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van plerixafor in aanvulling op standaardtherapieën voor de mobilisatie van hematopoëtische stamcellen in het perifere bloed en de daaropvolgende oogst via aferese versus alleen standaard mobilisatietherapieën bij pediatrische patiënten van 1 tot < 18 jaar met vaste tumoren die in aanmerking komen voor autologe transplantaties

In dit onderzoek willen we nagaan of het toevoegen van het nieuwe medicijn plerixafor aan GCSF bij de mobilisatie van stamcellen leidt tot het oogsten van meer stamcellen uit het bloed en op de langere termijn veiliger en beter is bij kinderen…

open, niet-gecontroleerde, dosis escalatie fase I studie naar de farmacokinetiek, farmacodynamiek, tolerabiliteit en toxiciteit van volasertib in kinderen van 2 jaar tot onder 18 jaar met acute leukemie of gevorderde solide tumoren, waarvoor geen effectieve behandeling bekend is

Het doel van deze studie is het vaststellen van de maximaal te tolereren dosering (MTD) door het evalueren van de dosis limiterende toxiciteit (DLT) van volasertib in kinderen met leukemie en solide tumoren in de leeftijdsgroep van 2 tot minder dan…

Een fase III, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij deelnemers van 12 jaar en ouder met cystische fibrose die homozygoot zijn voor de F508del CFTR-mutatie.

Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…

Een open-label, multicenter, fase I/III-, cross-overonderzoek naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van recombinant stollingsfactor VIII (rFVIII) ten opzichte van recombinant humaan antihemofiliefactor VIII (rFVIII; INN: octocog alfa) bij patiënten met hemofilie A, met herhaalde farmacokinetische analyses en beoordelingen van de veiligheid en werkzaamheid

De studie doelstellingen zijn het bepalen van de incidentie van FVIII-remmers, de frequentie van bijwerkingen (adverse events; AEs) en ernstige bijwerkingen (serious adverse events: SAEs) geassocieerd met het gebruik van CSL627, evalueren van de PK…

Cholzuur suppletie voor peroxisomale biogenese stoornissen (Zellweger spectrum): biochemische en klinische effecten

Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.

HZA116863: gerandomiseerd dubbelblind multicenter onderzoek met parallelle groepen met fluticasone furoaat/vilanterol 200/25 mcg en 100/25 mcg en fluticasone furoaat 100 mcg (alle als inhalatiepoeder) ter behandeling van persisterend astma bij volwassenen en jongeren (HZA116863)

Primair: vergelijking van werkzaamheid en veiligheid van eenmaal daagse (avond) toediening van FF/VI 100/25 met FF 100 bij volwassenen en jongeren &gt;= 12 jaar met matig tot ernstig persistent astma bronchiale gedurende 12 weken.Secundair:…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, met GARDASIL® (humaan papillomavirusvaccin [type 6, 11, 16, 18] (recombinant, geadsorbeerd)) gecontroleerd, klinisch fase III-onderzoek naar de immunogeniciteit en verdraagbaarheid van V503 (9-valent humaan papillomavirus [HPV] L1 virusachtig deeltje [VLP - virus-like particle] vaccin) bij mannen van 16 tot 26 jaar

Dit onderzoek is bedoeld om de immunogeniteit en verdraagbaarheid van V503 te evalueren bij jonge mannen van 16 tot 26 jaar, in vergelijking met GARDASIL® bij jonge mannen van 16 tot 26 jaar. De veiligheids- en immunogeniteitsdata zullen worden…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, fase 3-onderzoek naar tadalafil voor de ziekte van Duchenne

De primaire doelstelling is het testen van de hypothese dat eenmaal daags oraal gebruikt tadalafil over een periode van 48 weken de afname in de ambulantie doet afnemen, dit te bepalen aan de hand van de 6MWD en vergeleken met de placebo bij…

Een multicenter, enkelarmig onderzoek naar de veiligheid, betrouwbaarheid, studie-uitvalpercentage en farmacokinetiek van het laaggedoseerd levonorgestrelbevattend intra-uterien anticonceptief systeem (LCS12) bij vrouwelijke adolescenten onder de 18 jaar die hun eerste menstruatie hebben gehad, gedurende 1 jaar met een mogelijke verlenging van 2 jaar.

In deze studie wordt de veiligheid van een geslachtshormoon (levonorgestrel) afgevend T-vormig intrauterien anticonceptief systeem bij vrouwelijke adolescenten onder 18 jaar onderzocht. De belangrijkste uitkomstmaat is het optreden van bijwerkingen…

Een fase II, open-label verlengingsonderzoek ter bepaling van het effect van PRO044 bij patiënten met Duchenne-spierdystrofie

Het doel van het onderzoek is om de veiligheid, verdraagzaamheid en werkzaamheid van PRO044 na te gaan.

Een dubbelblinde werkzaamheids- en veiligheidsstudie van de fosfodiësterase type 5-remmer Tadalafil bij pediatrische patiënten met pulmonale arteriële hypertensie

Primaire doelstellingen:Periode 1: * Voor de regulatoire beoordeling in de Verenigde Staten (VS) is de primaire doelstelling van periode 1 de beoordeling van de werkzaamheid van tadalafil vergeleken met placebo bij de verbetering van de gelopen…

Een gerandomiseerd, placebogecontroleerd, dubbelblind onderzoek in meerdere centra naar de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van Lubiprostone bij pediatrische proefpersonen van * 6 jaar tot < 18 jaar oud met functionele obstipatie

Om werking, veiligheid en farmacokinetische eigenschappen te bepalen van inname van 12 of 24 mcg lubiprostone capsules 2 maal per dag (BID) (gebaseerd op lichaamsgewicht bij screening) ten opzichte van overeenkomend placebo BID, bij orale…

Een multicentrum, dubbel geblindeerde, gerandomiseerde, placebo-gecontrolleerde, parallel-groep, fase 3 studie om de effecten van macitentan te evalueren met betrekking tot inspanningscapaciteit in proefpersonen met het Eisenmenger syndroom.

Om aan te tonen dat macitentan de inspanningscapaciteit verbetert in vergelijking met placebo in patiënten met het eisenmenger syndroom.

Een gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek waarin de werkzaamheid en veiligheid van Circadin® voor het verlichten van slaapstoornissen bij kinderen met neurologische ontwikkelingsstoornissen onderzocht worden.

Het vergelijken van het behandelingseffect van Circadin 2/5 mg met dat van placebo op het vermogen om door te slapen (totale slaaptijd [total sleep time, TST]) zoals beoordeeld aan de hand van het slaap- en dutjesdagboek na 13 weken dubbelblinde…

Het effect van een behandeling met curcumine en genisteïne bij CF patienten met een klasse III mutatie.

Primaire doelstelling:Onderzoeken van het klinisch effect van een behandeling met curcumine en genisteïne bij CF patienten met een klasse III S1251N mutatie.Secundaire doelstelling:1. Het evalueren van de individuele correlatie tussen curcumine+…

Allogene stamcel transplantatie middels navelstrengbloed na verminderd toxiciteit conditionering met mesenchymale stromale cel co-infusie voor ernstige vormen van epidermolysis bullosa

Uitvoeren van een fase II studie (interventie onderzoek) voor patiënten met RDEB, waarbij na een minder schadelijke chemotherapie, een navelstrengbloedtransplantatie wordt uitgevoerd, terwijl gelijktijdig mesenchymale stromaal cellen worden…

Behandeling van ernstige Graft versus Host ziekte na allogene stam cel transplantatie met prednisolon in vergelijking met behandeling met Mesenchymale Stromale Cellen en prednisolon.
Een prospectieve, dubbel blinde, placebo gecontrolleerde, gerandomiseerde fase III studie

Het doel van dit onderzoek is de respons rate te verhogen na behandeling van ernstige GvHZ (graad II-IV met betrokkenheid van darm en/of lever) door middel van toevoeging van Mesenchymale Stromale Cellen aan de standaard behandeling met hoge dosis…

SPACE trial
SMA en Pyridostigmine in volwassenen en kinderen; doeltreffendheid trial
Een fase II, mono-centrische, placebogecontroleerde cross-over trial naar effect en doeltreffendheid van pyridostigmine in volwassen Nederlandse patienten met spinale spieratrofie type 2, 3 en 4.

Onderzoeken van effect en doeltreffendheid van pyridostigmine op de spierkracht en het uithoudingsvermogen bij patiënten met SMA.