3 resultaten
Primaire doelstelling:1. De doeltreffendheid van LMTM aantonen die bepaald wordt door de verandering van de baseline op de:* Addenbrooke*s Cognitive Examination Revised (ACE-R)*Symptomatische effect zoals weergegeven door de functionele…
Deel 1: Dosis-escalatiefase (niet in Nederland)Primaire doelstelling:* Veiligheid en verdraagbaarheid van HBM4003 Secundaire doelstellingen:* Voorlopige anti-tumor activiteiten van HBM4003 in gevorderde solide tumoren* Farmacokinetiek (PK) van…
Primair:• Het vergelijken van het effect van venglustat met de standaardbehandelingen voor Fabry op de linkerventrikelmassa-index gedurende 18 maanden bij deelnemers met de ziekte van Fabry en linkerventrikelhypertrofieSecundair:• Het beoordelen van…