2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Het hoofddoel van de studie is om aan te tonen dat AMT-061 (2 x 10^13 gc/kg)tijdens de 52 weken na het vaststellen van stabiele factor IX-expressie (maanden 6-18) post-behandeling (AMT-061) follow-up niet inferieur is aan de zorgstandaard van…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
De primaire doelstellingen van de studie zijn:Het bepalen van OBD(s) en RP2D(s) van BMF-219 monotherapie die dagelijks wordt toegediend op basis van evaluatie van alle beschikbare PK/ PD, doelbetrokkenheid, veiligheid en verdraagbaarheidsgegevens.…