3 resultaten
Primaire doelstelling(en): De veiligheid op lange termijn evalueren bij patiënten met mucopolysacharidose type IIIA (MPS IIIA of sanfilipposyndroom type A) die HGT-1410 hebben gehadSecundaire doelstelling(en):Evaluatie van:• De cognitieve functie op…
Deel I - Primair• Onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van twee doses VAD044 die dagelijks gedurende maximaal 12 weken aan patiënten met HHT worden toegediend.Secundair:• Onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van een…
Deel IPrimair:• Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van ODM-111 in enkelvoudige toenemende orale doses in vergelijking met placeboSecundair: • Om de farmacokinetische (PK) en farmacodynamische (PD) effecten van ODM-111 te evalueren na…