5 resultaten
Doelstellingen van het onderzoek:• Monitoren van het lange termijn veiligheidsprofiel van NI-0501 • Beoordelen van overleving van HLH-patiënten na behandeling met NI-0501• Beoordelen van de duur van de reactie op behandeling met NI-0501 (d.w.z.…
Het doel van dit onderzoek is te beoordelen hoe veilig, doeltreffend en verdraagbaar meerdere infusen zijn van het experimentele onderzoeksgeneesmiddel emapalumab (de onderzoeksmedicatie) voor het beheersen van deze ziekte en ook ter controle van de…
Primaire doelstelling: Het aantonen van de werkzaamheid van emapalumab bij de behandeling van patiënten in:• Cohort 1: Macrofaag Activatie Syndroom (MAS) in de context van systemische juveniele idiopathische artritis (sJIA) en de ziekte van Still…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…