Zoeken naar een onderzoek

Een multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 1-onderzoek naar WVE-210201 dat intraveneus wordt toegediend aan patiënten met Duchenne-spierdystrofie

Primaire doelstelling:Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige toenemende doses WVE-210201 bij patiënten met DMD.Secundaire doelstelling:Beoordeling van de farmacokinetiek (PK) van WVE-210201 bij patiënten met DMD.

Een onderzoek naar flesvoedingen voor kinderen met niet-IgE gemedieerde koemelkallergie

Ons primaire doel is om te onderzoeken welk van beide flesvoedingen leidt tot de meeste en snelste verbetering van klachten bij het kind met een verdenking op niet-IgE gemedieerde koemelkallergie. Onze secundaire doelstellingen zijn: 1: het…

Werkzaamheid en veiligheid van bumetanide (oplossing voor orale toediening) bij kinderen en adolescenten van 7 tot 18 jaar met een autismespectrumstoornis.
Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek van 6 maanden met parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid van 0,5 mg bumetanide tweemaal per dag te evalueren, gevolgd door een open actieve behandelingsperiode van 6 maanden (0,5 mg bumetanide tweemaal per dag) en een controleperiode van 6 weken na

Het primaire objectief is de superioriteit aantonen van bumetanide (0.5mb BID) vloeistof voor orale toediening, in vergelijking tot placebo in de verbetering van de ASS *core* symptomen na 6 maanden behandeling van kinderen en adolescenten van 7 tot…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek voor het aantonen van de werkzaamheid en veiligheid van A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase type 1 en 2 (PEDFIC 1)

Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…

Een tweedelig onderzoek naar ZX008 bij kinderen en volwassenen met het Lennox-Gastautsyndroom (LGS); deel 1: een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek naar twee vaste doses ZX008 (fenfluraminehydrochloride) orale oplossing als aanvullende behandeling voor epileptische aanvallen bij kinderen en volwassenen met LGS, gevolgd door deel 2: een open-label vervolgonderzoek ter beoordeling van de langetermijnveiligheid van ZX008 bij kinderen en volwassenen met LGS.

De primaire doelstelling van deel 1 is de primaire doelstelling van het gehele onderzoek.Deel 1De primaire doelstelling van deel 1 is:* Evalueren van het effect van ZX008 0,8 mg/kg/dag versus placebo als aanvulling op de behandeling van…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van palovaroteen bij proefpersonen met multipele osteochondromen

Primaire doelstelling• De werkzaamheid beoordelen van twee doseringsschema*s palovaroteen in vergelijking met placebo bij het tegengaan van nieuwe osteochondromen (OC*s) bij proefpersonen met multipele osteochondromen (MO) vanwege exostosine 1 (Ext1…

Een dubbelblinde placebo gecontroleerde gerandomiseerde interventie studie om het positieve effect van hydrocortison op dexamethason geïnduceerde gedragsproblemen bij kinderen met acute lymfatische leukemie te valideren.

Kinderen met ALL die last hebben van dexamethason geïnduceerde klinisch relevante gedragsproblemen behandelen met hydrocortison, om zo deze bijwerkingen te verminderen en de kwaliteit van leven te verbeteren. De RCT is conform protocol gesloten op 5…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, gecontroleerd onderzoek ter evaluatie van het effect van een supplement ter verrijking van moedermelk op de groei en tolerantie bij prematuren.

Het primaire doel is om aan te tonen dat prematuren (geboren bij een zwangerschapsduur < 32 weken met een geboortegewicht van <1500 g) die de HMF met vetten ontvangen tenminste eenzelfde groeisnelheid (in g/kg/dag) gemeten vanaf de…

Een fase 2, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, parallelgroeponderzoek met verschillende doseringen ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van eluxadoline bij pediatrische proefpersonen (leeftijd 6 tot 17 jaar) met prikkelbaredarmsyndroom met diarree (IBS-D).

De primaire doelstellingen van deze studie zijn:- Onderzoeken van de therapeutische werking van eluxadoline bij de behandeling van PDS D bij pediatrische patiënten in de leeftijd van 6 tot 17 jaar.- Evaluatie van de farmacokinetiek (FK) van…

ILLUMINATE-A: Een Fase 3 Gerandomiseerd, Dubbel-blind, Placebo-gecontroleerd onderzoek met Verlengde Doseringsperiode om Werkzaamheid en Veiligheid van Lumasiran te evalueren bij Kinderen en Volwassenen met Primaire Hyperoxalurie Type 1

Primaire objectief• Het beoordelen van het effect van lumasiran met betrokken tot de procentuele afname van de oxalaatuitscheiding in de urineSecondaire objectieven• Het effect van lumasiran op absolute niveaus van uitscheiding van oxalaat in de…

Werkzaamheid en veiligheid van bumetanide (oplossing voor orale toediening) bij kinderen van 2 tot 7 jaar met een autismespectrumstoornis.
Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek van 6 maanden met parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid van 0,5 mg bumetanide tweemaal per dag te evalueren, gevolgd door een open actieve behandelingsperiode van 6 maanden (0,5 mg bumetanide tweemaal per dag) en een controleperiode van 6 weken na stopzetting van d

Het primaire objectief is de superioriteit aantonen van bumetanide (0.5mb BID) vloeistof voor orale toediening, in vergelijking tot placebo in de verbetering van de ASS *core* symptomen na 6 maanden behandeling van kinderen en adolescenten van 2 tot…

Training van immuunfuncties door middel van farmacotherapeutisch conditioneren in juveniele idiopatische artritis

Het doel van deze studie is om bijwerkingen te verminderen door middel van farmacotherapeutisch conditioneren bij patiënten met JIA. Farmacotherapeutisch conditioneren biedt de mogelijkheid om MTX doseringen af te wisselen met lagere doseringen.…

'Studie naar de ontwikkeling van adipositas om de rol van vroege voeding beter te begrijpen - de Sophia Saturnus Studie'

Het onderzoeken van longitudinale veranderingen in vetmassa-index van 6-12 maanden in baby's met Nuturis voeding versus standaard flesvoeding gedurende de eerste zes maanden. Secundair zal worden gekeken naar - de verandering in vetmassa-index…

Atropine ter behandeling van de toenemende bijziendheid (CHAMP) bij jongeren : een 3 arm-willekeurig verdeeld, dubbelblinde en placebo-gecontroleerde, 3-fase studie van Atropinesulfaat oogdruppels 0,01 % en 0,02 %

Primair: Evaluatie van de veiligheid en doeltreffendheid van 2 concentraties Atropinesulfaat oogdruppels (0,01 % en 0,02 %) in vergelijking met Vehicle (placebo) voor het vertragen van het toenemen van bijziendheid bij kinderen gedurende een…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek, gevolgd door een verlengingsonderzoek, ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van alirocumab in kinderen en adolescenten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie.

Primair doel: Het onderzoeken van de werkzaamheid van alirocumab versus placebo op LDL-C waarde na een behandeling van 24 weken in kinderen met heterozygote familiaire hypercholesterolemie in de leeftijd van 8 t/m 17 jaar op een optimale…

Profylactisch antibiotica voor kinderen met recidiverende luchtweginfecties

Primair: evalueren of antibiotische profylaxe met co-trimoxazol meer effectief is dan een placebo in de preventie vanluchtwegsymptomen bij kinderen met recidiverende luchtweginfecties. Secundair: 1. Onderzoeken of co-trimoxazol profylaxe zorgt voor…

Studie A: Een crossover placebo-gecontroleerd onderzoek naar veiligheid van intranasale toediening van palivizumab
Studie B: Effect van intranasale toediening van palivizumab op respiratoir syncytieel virus infectie - een dubbelblind gerandomiseerde placebo-gecontroleerd onderzoek

Studie A: Veiligheid van intranasale toediening van palivizumab in gezonde volwassenenDose-finding studies zijn niet mogelijk omdat er geen instrument is om werkzame concentratie palivizumab (dalspiegel antistof concentratie intranasaal) te meten.…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, met parallelle groep en placebo-gecontroleerd onderzoek om de effectiviteit en veiligheid van empagliflozine en linagliptine na 26 weken te evalueren, met aansluitend een dubbelblind actieve behandeling veiligheidsperiode tot en met 52 weken, bij kinderen en jongeren met diabetes type 2.

Het doel van het onderzoek is om de effectiviteit en veiligheid van empagliflozine en linagliptine na 26 weken te evalueren, met aansluitend een dubbelblind actieve behandeling veiligheidsperiode tot en met 52 weken, bij kinderen en jongeren met…