2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van PRX-102 in vergelijking met agalsidase bèta bij patiënten met de ziekte van Fabry met een verminderde nierfunctie.
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primair:Het vaststellen van de werkzaamheid (zoals gedefinieerd door progressievrije overleving [PVO]) van nirogacestat bij volwassen deelnemers met progressieve DT/AF.Secundair:Het evalueren van de veiligheid en verdraagzaamheid van nirogacestat…