3 resultaten
Om de effect grootte te bepalen van drie verschillende doseringen PRM-151 op vermindering van beenmergfibrose met * 1 graad in intermediair-1, intermediair-2 en hoog-risico patiënten met PMF, post-PV MF, of post ET-MF die bloedarmoede of…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Primair:- Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van herhaalde dosissen GSK2831781 tijdens de inductiefase.- Het kenmerken van de doeltreffendheid van de dosisrespons van GSK2831781 tijdens de inductiefase.Secundair:- Het beoordelen van…