3 resultaten
Lokaal aangebrachte rapamycine als behandeling voor fibrofolliculomen in het Birt-Hogg-Dubé syndroom
Primair: Vaststellen of topicale rapamycine kan leiden tot reductie van het aantal en de grootte van fibrofolliculomen en de groei van nieuwe kan remmen bij BHD patienten.Secundair: Veiligheid, gebruiksgemak en tevredenheid van patiënten evalueren.
De primaire doelstelling is het aantonen van de werkzaamheid met gebruikmaking van 2 co-primaire eindpunten (zoals gemeten aan de hand van de veranderingen ten opzichte van de baseline aan het eind van week 16 in de subschalen voor pijn en fysiek…
DEEL A en DEEL DHet beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van TAK 994 na meerdere orale doses bij proefpersonen met narcolepsie met of zonder kataplexie (NT1 of NT2).DEEL B en DEEL CHet beoordelen van de werkzaamheid van TAK-994 wat…