3 resultaten
Het belangrijkste doel van deze studie is om te beoordelen hoe veilig en effectief de combinatietherapie van galicaftor/navocaftor/ABBBV-119 is bij volwassen deelnemers met CF die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del mutatie in elke arm.
Het doel van dit onderzoek is om de effectiviteit en veiligheid van amantadine bij emotionele labiliteit, agressie, apathie en beperkingen in het executief functioneren als gevolg van letsel in de frontale gebieden van de hersenen, vast te stellen.
Fase 2:Primaire doelstellingenHet bepalen van de aanbevolen fase 3-dosis van mitapivat door het beoordelen van het effect van 2 dosisniveaus mitapivat versus placebo op:• Anemie bij proefpersonen met sikkelcelziekte (sickle cell disease, SCD)•…