17 resultaten
Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…
Primaire doelstellingenHet evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie van de…
Primair: Bepalen of behandeling met dapagliflozine 10 mg/dag ten opzichte van placebo behandeling de 24-uurs albuminurie verlaagd in patienten met type 2 diabetes en albuminurie >100 mg/dag die behandeld worden met een ACE-remmer of AII-…
De werkzaamheid van VX-661 in combinatie met ivacaftor en ivacaftor monotherapie evalueren gedurende een behandeling van 8 weken bij deelnemers met Cystic Fibrosis (CF) die heterozygoot zijn voor de F508del -mutatie op de CF transmembraan…
Het doel van Deel A van het onderzoek is na te gaan hoe veilig het onderzoeksmiddel is en hoe goed het onderzoeksmiddel wordt verdragen. Ook zal worden onderzocht hoe snel en in hoeverre het onderzoeksmiddel in het lichaam wordt opgenomen en…
Primaire doelstellingDeel A: Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling met VX-371 toegediend met en zonder 4,2% hypertone zoutoplossing (HS) bij patiënten vanaf 12 jaar met primaire ciliaire dyskinesie (PCD).Deel B: Evaluatie…
Het doel van dit onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in DC met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor de F508del (F) mutatie (F/F). Patiënten met dit genotype (F/F) hebben meestal een ernstige…
De primaire doelstelling is het vergelijken van de werkzaamheid en veiligheid van SD-101-6.0 ten opzichte van SD-101-0.0 (placebo) bij patiënten met epidermolysis bullosa simplex, recessieve dystrofische of non-Herlitz junctionele epidermolysis…
Het doel van Deel A van het onderzoek is na te gaan hoe veilig het onderzoeksmiddel is en hoe goed het onderzoeksmiddel wordt verdragen. Ook zal worden onderzocht hoe snel en in hoeverre het onderzoeksmiddel in het lichaam wordt opgenomen en…
De werkzaamheid van VX-661 beoordelen in combinatie met ivacaftor gedurende 24 behandelingsweken bij deelnemers met Cystic Fibrose (CF) die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie op het CF transmembrane geleidingsregulator (CFTR) gen.
Het doel van dit onderzoek is beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in drievoudige combinatie (DC) met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del (F) en een tweede CFTR-allel met een minimale functie (MF)-…
Primaire doelstellingen Deel 1 (proefpersonen met F/MF-genotypen) en 2 (optioneel; proefpersonen met het F/F-genotype) * Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-121 in drievoudige combinatie (DC) met tezacaftor (TEZ)/VX-561 (…
Primaire doelstelling: - Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-445/TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del en een gating- of een restfunctiemutatie (F/G en F/RF-genotypes).Secundaire doelstellingen: - Het beoordelen…
De DAPARHT-studie is ontworpen om het effect van de SGLT2-remmer dapagliflozine te beoordelen om verslechtering van de nierfunctie bij ontvangers van een harttransplantatie te voorkomen. Secundaire doelstellingen zijn het beoordelen van de impact…
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…
Het beoordelen van het effect van zibotentan en dapagliflozine in combinatie en alleen versus placebo op UACR.
Het beoordelen van de werkzaamheid en farmacodynamiek (FD) van ELX/TEZ/IVA