4 resultaten
Vaststellen of er door de toevoeging van midostaurine aan daunorubicine/ cytarabine inductie-, hoge dosis cytarabine consolidatie- en continuatietherapie verbetering optreedt in de *overall survival* (OS) bij patiënten met het gemuteerde FLT3-ITD en…
Primair:* Het bepalen van de doeltreffendheid van AG10 bij de behandeling van proefpersonen met symptomatische transthyretine-amyloïde polyneuropathie (ATTR-PN) door het beoordelen van het verschil tussen AG10- en placebogroepen in de gemodificeerde…
Primair:* Om de werkzaamheid van idebenone vergeleken met placebo te beoordelen bij het vertragen van het verlies van ademhalingsfunctie bij patiënten met DMD die glucocorticoïdesteroïden krijgen zoals gemeten door veranderingen in Forced Vital…
Belangrijkste primairDeel A: Het bepalen van de doeltreffendheid van acoramidis (AG10) bij de behandeling van proefpersonen met symptomatische transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM) door het beoordelen van het verschil tussen acoramidis…