3 resultaten
Deel 1:Hoofddoel- De veiligheid van SBT-020 in een vroeg stadium HD patiënten beoordelenSecundaire doelstelling- Om het effect van SBT-020 op de mitochondriale functie, gemeten door dynamische 31P-MRS in de kuitspieren van vroeg stadium HD te…
Primaire doelstelling: - Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-445/TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del en een gating- of een restfunctiemutatie (F/G en F/RF-genotypes).Secundaire doelstellingen: - Het beoordelen…
Primaire doelstelling:* Het evalueren van het effect van behandeling met omecamtiv mecarbil (OM) in vergelijking met placebo op de inspanningscapaciteit zoals bepaald door middel van cardiopulmonale inspanningstests (CPET) na 20 weken behandeling…