2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
De primaire doelstelling is:* Het evalueren van het onafhankelijk zijn van RBC-transfusie ('RBC transfusion independence' - RBC-TI) met luspatercept in vergelijking met placebo voor de behandeling van anemie als gevolg van MDS van zeer…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam gebruiken of een voorgeschiedenis hebben van onasemnogene abeparvovec-xioi, vergeleken met placebo, gemeten door…