6 resultaten
Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…
Zie Nederlandse synopsis pagina 2
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…
Primaire doelstellingen:Het beoordelen van de werkzaamheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen van 6 t/m 11 jaar met CF, heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF).Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van de FD van ELX/TEZ/IVA• Het…
Het beoordelen van de werkzaamheid en farmacodynamiek (FD) van ELX/TEZ/IVA
Primair:• Beoordeling van de werkzaamheid van 3 doses RhuDex versus (vs) placebo voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC) bij patiënten met een onvoldoende respons op ursodeoxycholzuur (UDCA).Secundair:• Vaststelling van werkzame…