6 resultaten
Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…
Primaire doelstellingDe primaire doelstelling is het beoordelen van het effect van pirfenidon op de verandering in FEV1 in de loop van 6 maanden bij personen met BOS die een longtransplantatie hebben ondergaan en die worden behandeld met…
Deze studie zal de werkzaamheid, veiligheid en verdraagzaamheid van sildenafil of placebo toegevoegd pirfenidone behandeling onderzoeken bij patiënten met gevorderde idiopathische longfibrose (IPF) en intermediaire of hoge kans op groep 3 pulmonale…
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…
Primaire doelstellingen:Het beoordelen van de werkzaamheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen van 6 t/m 11 jaar met CF, heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF).Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van de FD van ELX/TEZ/IVA• Het…
Het beoordelen van de werkzaamheid en farmacodynamiek (FD) van ELX/TEZ/IVA