3 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doelstellingDeel A: Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling met VX-371 toegediend met en zonder 4,2% hypertone zoutoplossing (HS) bij patiënten vanaf 12 jaar met primaire ciliaire dyskinesie (PCD).Deel B: Evaluatie…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Hoofddoel:- Om de veiligheid en verdraagbaarheid van ENX-101 na herhaalde doses bij gezonde vrijwilligers te evaluerenSecundaire doelstelling:- Om de effecten van ENX-101 op de volgende elektrocardiogram (ECG) -parameters bij gezonde vrijwilligers…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Het doel van dit onderzoek is de effectiviteit van L-serine bij patiënten met een 'loss-of-function' in het GRIN2B gen te evalueren, gebruik makend van n-of-1 trials.