3 resultaten
Primaire doelstelling:Deel A:Het beoordelen van de werkzaamheid van losmapimod voor de behandeling van FSHD door het aantonen van het vertragen van ziekteprogressie, beoordeeld aan de hand van bereikbare kwantificering van de werkruimte van het…
De primaire doelstelling is het beoordelen van de effecten van de combinatie van OCA en BZF op alkalische fosfatase (ALP, alkaline phosphatase) in vergelijking met alleen BZF bij proefpersonen met primaire biliaire cholangitis (PBC).De secundaire…
Deel 1: Het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van imetelstat bij transfusie-afhankelijke proefpersonen met laag risico of intermediair-1 risico MDS dat recidiveerde/refractair is bij behandeling met ESA.Deel 2: Het vergelijken van de…