8 resultaten
Doel van het onderzoek is om na te gaan of onderhoudsbehandeling met azitromycine een significante verbetering geeft van PCD gerelateerde longziekte in vergelijking met de placebo: vermindering in luchtwegexacerbaties, ventilatie-inhomogenitciteit,…
- Het primaire doel van de PROTI studie is om uit te zoeken of patiënten in staat zijn om correct vast te stellen welke behandeling zij hebben ontvangen tijdens de gerandomiseerde fase van de studie.- Het belangrijkste secundaire doel is om het…
Onderzoeken van de werkzaamheid van idebenone vergeleken met placebo met betrekking tot het verbeteren of - vertragen van verlies - van respiratoire functie bij patiënten met DMD
Het primaire doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid van Ecopipam te beoordelen op het verminderen van zelfverwondend gedrag bij volwassenen en kinderen met de ziekte van Lesch-Nyhan in een poliklinische setting. De secundaire doelstellingen…
Primaire doelstelling:Dubbelblinde periode: het beoordelen van het effect van SRP 4045 en SRP 4053 (gecombineerde actieve groep) ten opzichte van placebo voor mobiliteit, uithoudingsvermogen en spierfunctie, gemeten met behulp van de 6MWTSecundaire…
Hoofddoel 1/ Evalueren van de doeltreffendheid van ILT-101 voor het behoud van de functie van residuele pancreatisch β-cellen. 2/ Selectie van het optimale toedieningschema van ILT-101. Evalueren:1/ De expansie van T-regulerende lymfocyten na een…
Primaire doelstellingen:Het beoordelen van de werkzaamheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen van 6 t/m 11 jaar met CF, heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF).Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van de FD van ELX/TEZ/IVA• Het…
DOELSTELLINGEN - Fase 2 (wordt niet uitgevoerd in NL):Primaire doelstelling fase 2:- Vaststellen van een doseringsstrategie voor setrusumab bij proefpersonen met OI Secundaire doelstellingen fase 2:- Evalueren van de PK van setrusumab-doses bij…