2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primaire doelstelling• De voorvalvrije overleving (EFS) vergelijken middels geblindeerde onafhankelijke centrale beoordeling (BICR) voor deelnemers in groep A ten opzichte van groep BSecundaire doelstellingen• Vergelijken van de totale overleving (…