2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Het doel van dit onderzoek is de neurologische effectiviteit van ambroxol bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 3 te evalueren, gebruik makend van n-of-1 trials.