6 resultaten
De doelstellingen van de studie zijn:a. Het identificeren van patienten met vWZ die baat kunnen hebben bij profylaxe door bloedingspatronen voor de inclusie in de prospectieve studie te evalueren.b. Het bestuderen van profylaxe op…
Hoofddoel: Het natuurlijk verloop van de visuele en gehoorverslechtering in het Ushersyndroom type 2 in kaart brengen voor aankomende studies naar genetische therapie.Secundaire doelstelling 1): bepalen a. de noodzakelijke (gecombineerde)…
Rapporteren van het natuurlijk beloop van netvliesdegeneratie in patiënten met biallelische mutaties in het USH2A gen. Identificeren van sensitieve structurele en functionele uitkomstmaten voor gebruik in toekomstige multicenter klinische trials in…
Het doel van dit onderzoek is het onderzoeken van de relatie tussen verschillende structurele en functionele biomarkers in patiënten met erfelijke netvliesaandoeningen, wat uiteindelijk kan leiden tot de acceptatie van structurele biomarkers als…
1. Rapporteren van het natuurlijk beloop van netvliesdegeneratie in patiënten met bi-allelische mutaties in het EYS gen.2. Identificeren van sensitieve structurele en functionele uitkomstmaten voor gebruik in toekomstige multicenter klinische trials…
Primair: • Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van MK2140• Evaluatie van objectief responspercentage (ORR) van MK2140 zoals beoordeeld op grond van BICR conform RECIST 1.1Secundair:• Evaluatie van de duur van respons (DOR) bij MK2140…