18 resultaten
Beoordeling van de doeltreffendheid en veiligheid van eculizumab bij pediatrische patiënten met aHUS ter controle van TMA, gekenmerkt door trombocytopenie, hemolyse en nierstoornissen.
Beoordeling van de doeltreffendheid van eculizumab bij volwassen patiënten met aHUS voor de controle van TMA zoals gekenmerkt door trombocytopenie, hemolyse en nierstoornissen.
Doelstellingen: de doelstellingen van het onderzoek voor volwassen patiënten met een voor plasmatherapie gevoelig atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) zijn:Primair:*Beoordeel het effect van eculizumab op TMA-vrije (trombotische…
Doelstellingen: de doelstellingen van het onderzoek voor adolescente patiënten (tussen 12 en 18 jaar oud) met voor een plasmatherapie gevoelig atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) zijn:Primair:* Beoordeel het effect van eculizumab op TMA-…
Doelstellingen: de volgende doelstellingen van het onderzoek voor adolescente patiënten (tussen 12 en 18 jaar oud) met voor een plasmatherapie gevoelig atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) zijn:Primair:•Beoordelen van het effect van…
Doelstellingen: de doelstellingen van het onderzoek voor volwassen patiënten met voor een plasmatherapie resistent atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) zijn:Primair:•Beoordeling van het effect van eculizumab op de reductie van trombotische…
Deze studie heeft als doel om CVR-metingen met MRI en ACZ in SCD in kaart te brengen. Haar primaire uitkomstmaat is de correlatie tussen CVR en stille cerebrale infarcten (SCI) (i.e. de cerebrovasculaire biomarker). De secundaire uitkomstmaten…
* Het doel van deze studie is het veiligheidsprofiel vast te stellen bij langdurige Coversin behandeling.* Het observeren van lange termijn veiligheid en de werkzaamheid van Coversin over een periode van meer dan 6 maanden.* Het beoordelen van de…
Deel APrimaire doelstelling:• De primaire doelstelling van deel A is bepalen of toediening van BIVV009 leidt tot een stijging van >= 2 g/dL in de hemoglobinewaarden (Hgb) of de Hgb doet stijgen tot >= 12 g/dL en bloedtransfusie onnodig…
De primaire doelstelling van dit onderzoek is de evaluatie van de farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD), veiligheid en werkzaamheid van ALXN1210 bij pediatrische patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).
Het onderzoeken van de prevalentie van PNH bij de genoemde selectie patiënten met trombose in een deel van Nederland.
1. Om het effect van verhoogde hematocriet op cerebrale perfusie zoals afgebeeld door CBF en CVR te beoordelen.2. Om het effect van GBT440 op zuurstofverzadiging van de cerebrale vasculatuur en het lokale zuurstofverbruik te bepalen.3. Bepaal de…
Vaststellen van de veiligheid en werkzaamheid van coversin bij PNH patiënten die resistent zijn voor eculizumab.
Het doel van deze studie is om te bepalen of LNP023 effectief en veilig is voor de behandeling van PNH. LNP023 wordt hierbij vergeleken tov de Standard of Care (SOC) anti-C5 antilichaam behandeling. De primaire doelstellingen zijn:- Het aantonen van…
De doelstellingen van de studie zijn de beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid, de farmacokinetiek en de biologische activiteit (met inbegrip van de werkzaamheid en de farmacodynamiek van meerdere subcutane doses pegcetacoplan bij…
Hoofddoel:Het doel van deel A is om te bepalen of toediening van sutimlimab resulteert in een toename van meer dan of gelijk aan (> =) 1,5 gram per deciliter (g / dL) van het hemoglobinegehalte (Hgb) en het vermijden van transfusie bij…
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505321-14-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:Doeltreffendheid van nipocalimab bij deelnemers met warme auto-immuunhemolytische anemie (wAIHA)De…
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509843-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van deze studie is de lange-termijn veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van iptacopan bij patiënten met PNH te…