3 resultaten
Het primaire doel van dit onderzoek is de werkzaamheid en veiligheid te bevestigen van Genz 112638 bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 na 39 weken behandeling.Het secundaire doel van dit onderzoek is de werkzaamheid, veiligheid en…
De primaire doelstelling van dit onderzoek is de werkzaamheid en veiligheid van Genz 112638 te beoordelen ten opzichte van Cerezyme na een behandeling van 52 weken bij met Cerezyme gestabiliseerde patiënten met de ziekte van Gaucher type 1. De…
Het doel van deze studie is de lange-termijn veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van iptacopan bij patiënten met PNH te evalueren en toegang te verlenen aan patiënten die de extensieperiode van de behandeling (zonder tapering down) van de…