11 resultaten
Het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van pegunigalsidase alfa bij volwassen patiënten met de ziekte van Fabry die onderzoeken PB-102-F20 en PB-102-F30 hebben afgerond, of ten minste 48 maanden in PB-102-F03 hebben…
Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van PRX-102 bij patiënten met de ziekte van Fabry die momenteel worden behandeld met agalsidase alfa
Primaire doelstelling: - Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-445/TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del en een gating- of een restfunctiemutatie (F/G en F/RF-genotypes).Secundaire doelstellingen: - Het beoordelen…
Doelstelling van het onderzoek: Voortzetten van de beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid profylaxe met BAX 855 voor de preventie en behandeling van bloedingen bij PTP*s (kinderen en volwassenen van 0-75 jaar) met ernstige hemofilie A:…
Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van PRX-102 in vergelijking met agalsidase bèta bij patiënten met de ziekte van Fabry met een verminderde nierfunctie.
Primaire doelstellingDe primaire doelstelling is het vergelijken van het jaarlijkse aantal bloedingsepisodes (ABR; annualized rates of bleeding episodes) tussen deelnemers die een profylactische BAX 855-dosering krijgen en deelnemers die een *on-…
7.2 Primaire doelstelling Bepalen van de incidentie van FVIII remmende antistoffen (>=0.6 Bethesda-eenheden [BE] door middel van de Nijmegen modificatie van de Bethesda assay).7.3 Secundaire doelstelling(en) 1. Evalueren van de PK-parameters…
PRIMAIRE DOELSTELLINGENDeel 1 & 2* Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van de combinatie van GLPG2451 en GLPG2222, met en zonder GLPG2737 bij volwassen deelnemers met CF* Karakteriseren van de PK van GLPG2451 en GLPG2222, met en…
De veiligheid en verdraagbaarheid beoordelen van 4 verschillende doses GLPG2222, eenmaal daags (q.d.) oraal toegediend gedurende 29 dagen bij volwassen deelnemers met CF diehomozygoot zijn voor de F508del CFTR-mutatie.Secundaire doelstellingen:…
Het primaire doel is het evalueren van de perioperatieve hemostatische werkzaamheid van BAX 855 bij mannelijke eerder behandelde patiënten van 18 tot 75 jaar met ernstige hemofilie A (FVIII < 1%), die grote of kleine, electieve of kleine nood…
Het evalueren van de werkzaamheid van olipudase alfa in volwassen patiënten met de ziekte van Niemand -Pick.