2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam gebruiken of een voorgeschiedenis hebben van onasemnogene abeparvovec-xioi, vergeleken met placebo, gemeten door…
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Primaire doelstellingen: • Het beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van bempedoïnezuur (ETC-1002 en ESP15228) bij pediatrische patiënten (6 tot en met 17 jaar oud) met heterozygote familiale hypercholesterolemie (HeFH) die gedurende 8 weken worden…