3 resultaten
Deze first in man (als eerste) bij mensen is opgezet om zowel een dosis bepalend als een bevestigings te onderzoeken, met de bedoeling dat alle gegevens die tijdens de studie worden verzameld, registratie ondersteunen. De dosis bepalend zal worden…
Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van OAV101 IT te karakteriseren bij deelnemers die zijn gestopt met de behandeling met nusinersen (Spinraza®) of risdiplam (Evrysdi®). De gegevens van dit onderzoek zullen voortbouwen…
• Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van eenmalige IT-toediening van SBT101 bij volwassenen met de diagnose AMN• Het karakteriseren van de effectiviteit van IT toegediend SBT101 in volwassenen gediagnosticeerd met AMN.• Om de…