Zoeken naar een onderzoek

Een Open-Label Fase III, Enkele-Groep, Extensie Studie om lange termijn Veiligheid en Verdraagbaarheid Gegevens te verkrijgen van Idebenone in de Behandeling van Patiënten met Friedreich's Ataxie

- Het verkrijgen van langetermijnsdata van de veiligheid en de verdraagbaarheid van idebenone in patiënten met Friedreich*s Ataxia- De effecten van langetermijns toediening van Idebedone op neurologische sypmtomen en tekenen onderzoeken m.b.v. de…

Vemindering van botmorbiditeit door bisfosfonaat behandeling bij patienten met fibreuze dysplasie van het skelet

Onderzoeken van het effect van het bisfosfonaat risedronaat (samen met vitamine D en calcium suppletie of calcium, vitamine D en fosfaat suppletie bij patienten met fosfaat verlies) op botpijn en de evolutie van osteolytische botlaesies bij…

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische studie met een open-label verlenging ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van SRP 4045 en SRP 4053 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie

Primaire doelstelling:Dubbelblinde periode: het beoordelen van het effect van SRP 4045 en SRP 4053 (gecombineerde actieve groep) ten opzichte van placebo voor mobiliteit, uithoudingsvermogen en spierfunctie, gemeten met behulp van de 6MWTSecundaire…

Een fase 3 gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid van dagelijkse subcutane injecties met elamipretide te evalueren bij proefpersonen met primaire mitochondriale ziekte als gevolg van pathogene nucleaire DNA-mutaties (nPMD)

Primair doel• Het effect evalueren van een enkele dagelijkse subcutane toediening van elamipretide gedurende 48 weken op de:* Gelopen afstand (in meter) op de 6-minuten looptest (6MWT)Secundair doel• Het effect evalueren van een enkele dagelijkse…

Een dubbelblind, gerandomiseerd fase 3-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze ATB200 die gelijktijdig wordt toegediend met orale AT2221 bij volwassen patiënten met late-onset ziekte van Pompe vergeleken met alglucosidase alfa en placebo.

Het doel van de studie is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze ATB200 dat gelijktijdig wordt toegediend met orale AT2221 doormiddel van het evaluaren van veranderingen in belangrijke klinische resultaten (bv.…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de doeltreffendheid, veiligheid en verdraagbaarheid van RO7239361 te beoordelen bij ambulante jongens met Duchenne-spierdystrofie

Primair doel* Het vergelijken van de doeltreffendheid van RO7239361 met placebo bij ambulante jongens met Duchenne-spierdystrofie.Secundair doel* Het vergelijken van de doeltreffendheid van RO7239361 met placebo door middel van de volgende tests:- 4…

Tamoxifen in Duchenne-spierdystrofie - TAMDMD
Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo *gecontroleerde, 48 weken durende fase-3 veiligheids- en werkzaamheidsproef in meerdere centra.
De studie wordt verlengd, dit naar een open label study, met volgende titel (OLE: Open Label Extensie):
Tamoxifen in Duchenne-spierdystrofie - TAMDMD
Een 48 weken durende open label extensie van een gerandomiseerde, dubbel blind, placebo gecontroleerde, fase 3 veiligheids-en werkzaameidsproef in meerdere centra.

Het doel van deze studie is om te evalueren of tamoxifen een positief resultaat vertoont op de spierfunctie en spiersterkte in vergelijking met placebo bij patiënten met DMD, dwz het doel is om te testen of tamoxifen in staat is de ziekteprogressie…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, dosisbepalend en -vergelijkend onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van hoge doses Eteplirsen, voorafgegaan door een open-label dosisverhoging bij patiënten met Duchenne spierdystrofie met deletie mutaties, ontvankelijk voor exon 51 skipping.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511492-15-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel 1: Om de veiligheid en verdraagbaarheid van 2 doses (100 milligram/kilogram [mg/kg] en 200 mg/kg) eteplirsen te evalueren…

Een gerandomiseerd onderzoek met een operationeel naadloze fase 2/3-opzet, dat is opgebouwd uit een enkelblind fase 2-dosisbepalingsonderzoek en een placebogecontroleerd, dubbelblind fase 3-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Setrusumab bij proefpersonen met Osteogenesis Imperfecta

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510919-29-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. DOELSTELLINGEN - Fase 2 (wordt niet uitgevoerd in NL):Primaire doelstelling fase 2:- Vaststellen van een doseringsstrategie voor…

Een dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek met een open-label verlenging ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van SRP-4045 en SRP-4053 bij patiënten met spierdystrofie van Duchenne

Primaire doelstelling:De primaire doelstelling van dit onderzoek is het evalueren van het effect van SRP-4045 en SRP-4053 (gecombineerd-actieve groep) in vergelijking met placebo op mobilisatie, uithoudingsvermogen en spierfunctie in Week 96,…

Een gerandomiseerd, dubbelblind fase-3-onderzoek naar pamrevlumab (FG-3019) of placebo in combinatie met systemische corticosteroïden bij ambulante proefpersonen met Duchenne-spierdystrofie

Het evalueren van de doeltreffendheid en veiligheid van pamrevlumab versus placebo in combinatie met systemische corticosteroi*den die elke twee weken worden toegediend bij ambulante deelnemers met Duchenne musculaire dystrofie (leeftijd 6 tot &…

Een fase 3, wereldwijd, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, 48-weken durende onderzoek met parallelle groepen naar de werkzaamheid en veiligheid van losmapimod bij de behandeling van patiënten met facioscapulohumerale spierdystrofie (REACH)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512737-33-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:Deel A:Het beoordelen van de werkzaamheid van losmapimod voor de behandeling van FSHD door het aantonen…

Een gerandomiseerd, dubbelblind fase 3-onderzoek naar pamrevlumab (FG-3019) of placebo in combinatie met systemische corticosteroïden bij proefpersonen met niet-ambulante Duchenne-spierdystrofie (DMD)

Het beoordelen van de doeltreffendheid en veiligheid van pamrevlumab vergeleken met placebo in combinatie met systemische corticosteroïden bij proefpersonen met niet-ambulante Duchenne-spierdystrofie (van 12 jaar en ouder).

Een open-label fase 3-extensiestudie naar de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van intraveneuze ATB200 die gelijktijdig wordt toegediend met orale AT2221 bij volwassen patiënten met late-onset ziekte van Pompe

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505170-15-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van intraveneuze ATB200 gelijktijdig…

Open label, langetermijnveiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheidsstudie van GIVINOSTAT bij alle DMD-patiënten die eerder zijn behandeld in een van de GIVINOSTAT-studies

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504520-26-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van GIVINOSTAT op de lange termijn bij patiënten met…

Gepersonaliseerde spiertraining en biomarkers bij kinderen en adolescenten met neuromusculaire aandoeningen

Hoofddoel:1) Om de werkzaamheid van gepersonaliseerde progressieve weerstandstraining (PRT) op de spierkracht van de elleboogflexoren bij kinderen en adolescenten met spinale musculaire atrofie en congenitale myopathie te bepalen, vergeleken met de…