Zoeken naar een onderzoek

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, fase 2-onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van ABT-494 in combinatie met methotrexaat (MTX) bij patiënten met matig tot ernstig actieve reumatoïde artritis (RA) die een ontoereikende respons vertoonden op een therapie met een biologisch anti-TNF-middel of deze niet konden verdragen.

De primaire doelstelling is het vergelijken van de veiligheid en werkzaamheid van meerdere doses ABT-494 met een placebo bij een stabiele achtergrondtherapie met MTX bij patiënten met matig tot ernstig actieve RA die een ontoereikende respons…

Fase 2, multicenter, open-label vervolgonderzoek (OLV-onderzoek) bij patiënten met reumatoïde artritis die een voorafgaand fase 2, gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek (RCO) hebben voltooid met ABT-494

De evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ABT-494 op lange termijn bij RA-patiënten die het fase 2 RCO-onderzoek M13-550 of M13-537 met ABT-494 hebben voltooid.

Een fase II, dubbelblind, oriënterend, parallelgroep, placebo-gecontroleerd klinisch onderzoek ter beoordeling van twee doseringsregimes van GSK2402968 op werkzaamheid, veiligheid, verdraaglijkheid en farmacokinetica bij ambulante proefpersonen met Duchenne spierdystrofie

Primaire doelstelling: • Het bepalen van de werkzaamheid van 2 verschillende doseringsregimes van GSK2402968 subcutaan toegediend gedurende 24 weken bij ambulante proefpersonen met DMD.Secundaire doelstellingen:• Het bepalen van de veiligheid en…

Arm training voor jongens met Duchenne spierdystrofie

Het onderzoeken of een 3D arm training met armondersteuner de achteruitgang van de armfuncties kan vertragen bij ambulante of (recent) rolstoelafhankelijke jongens met DMD.

Een Open-Label Fase III, Enkele-Groep, Extensie Studie om lange termijn Veiligheid en Verdraagbaarheid Gegevens te verkrijgen van Idebenone in de Behandeling van Patiënten met Friedreich's Ataxie

- Het verkrijgen van langetermijnsdata van de veiligheid en de verdraagbaarheid van idebenone in patiënten met Friedreich*s Ataxia- De effecten van langetermijns toediening van Idebedone op neurologische sypmtomen en tekenen onderzoeken m.b.v. de…

Vemindering van botmorbiditeit door bisfosfonaat behandeling bij patienten met fibreuze dysplasie van het skelet

Onderzoeken van het effect van het bisfosfonaat risedronaat (samen met vitamine D en calcium suppletie of calcium, vitamine D en fosfaat suppletie bij patienten met fosfaat verlies) op botpijn en de evolutie van osteolytische botlaesies bij…

R2477-FOP-1623 (0456/0113)

Primaire doelstelling:De primaire veiligheidsdoelstelling van het onderzoek is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van REGN2477 bij mannelijke en vrouwelijke patiënten met fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).De primaire…

Een open-label pilot onderzoek van Losmapimod ter evaluatie van de veiligheid, tolerantie en veranderingen in biomarkers en klinische uitkomstmaten in patiënten met facioscapulohumerale dystrofie 1 (FSHD1) met verlenging

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512736-29-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doel:1. Het evalueren van de veiligheid en tolerantie van lange termijn dosering van losmapimod tabletten in patiënten…

Een gerandomiseerd, dubbelblind fase IIb onderzoek met parallelgroepen, waaronder een placebo en een standaard geneesmiddel met dubbelblinde verlenging ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Vamorolone bij ambulante jongens met spierdystrofie van Duchenne (DMD)

Primaire doelstellingen: 1. Om de werkzaamheid te vergelijken van dagelijks oraal toegediende vamorolone in doses van 6.0 mg/kg over een behandelingsperiode van 24 weken vs. een placebo bij ambulante jongens in de leeftijd van 4 tot <7 jaar…

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische studie met een open-label verlenging ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van SRP 4045 en SRP 4053 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie

Primaire doelstelling:Dubbelblinde periode: het beoordelen van het effect van SRP 4045 en SRP 4053 (gecombineerde actieve groep) ten opzichte van placebo voor mobiliteit, uithoudingsvermogen en spierfunctie, gemeten met behulp van de 6MWTSecundaire…

Een fase 3 gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid van dagelijkse subcutane injecties met elamipretide te evalueren bij proefpersonen met primaire mitochondriale ziekte als gevolg van pathogene nucleaire DNA-mutaties (nPMD)

Primair doel• Het effect evalueren van een enkele dagelijkse subcutane toediening van elamipretide gedurende 48 weken op de:* Gelopen afstand (in meter) op de 6-minuten looptest (6MWT)Secundair doel• Het effect evalueren van een enkele dagelijkse…

Een dubbelblind, gerandomiseerd fase 3-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze ATB200 die gelijktijdig wordt toegediend met orale AT2221 bij volwassen patiënten met late-onset ziekte van Pompe vergeleken met alglucosidase alfa en placebo.

Het doel van de studie is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze ATB200 dat gelijktijdig wordt toegediend met orale AT2221 doormiddel van het evaluaren van veranderingen in belangrijke klinische resultaten (bv.…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van palovaroteen bij proefpersonen met multipele osteochondromen

Primaire doelstelling• De werkzaamheid beoordelen van twee doseringsschema*s palovaroteen in vergelijking met placebo bij het tegengaan van nieuwe osteochondromen (OC*s) bij proefpersonen met multipele osteochondromen (MO) vanwege exostosine 1 (Ext1…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de doeltreffendheid, veiligheid en verdraagbaarheid van RO7239361 te beoordelen bij ambulante jongens met Duchenne-spierdystrofie

Primair doel* Het vergelijken van de doeltreffendheid van RO7239361 met placebo bij ambulante jongens met Duchenne-spierdystrofie.Secundair doel* Het vergelijken van de doeltreffendheid van RO7239361 met placebo door middel van de volgende tests:- 4…

Tamoxifen in Duchenne-spierdystrofie - TAMDMD
Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo *gecontroleerde, 48 weken durende fase-3 veiligheids- en werkzaamheidsproef in meerdere centra.
De studie wordt verlengd, dit naar een open label study, met volgende titel (OLE: Open Label Extensie):
Tamoxifen in Duchenne-spierdystrofie - TAMDMD
Een 48 weken durende open label extensie van een gerandomiseerde, dubbel blind, placebo gecontroleerde, fase 3 veiligheids-en werkzaameidsproef in meerdere centra.

Het doel van deze studie is om te evalueren of tamoxifen een positief resultaat vertoont op de spierfunctie en spiersterkte in vergelijking met placebo bij patiënten met DMD, dwz het doel is om te testen of tamoxifen in staat is de ziekteprogressie…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, dosisbepalend en -vergelijkend onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van hoge doses Eteplirsen, voorafgegaan door een open-label dosisverhoging bij patiënten met Duchenne spierdystrofie met deletie mutaties, ontvankelijk voor exon 51 skipping.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511492-15-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel 1: Om de veiligheid en verdraagbaarheid van 2 doses (100 milligram/kilogram [mg/kg] en 200 mg/kg) eteplirsen te evalueren…

Veiligheid, tolerabiliteit en immunogeniciteit van intradermale injectie van mRNA SARSCoV-2 vaccin in patiënten met Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Het beschrijven en onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van de intradermale toediening van twee fractionele doses van 20 µg mRNA-1273 bij patiënten met Fibrodysplasia Ossificans Progressiva.Om de immunogeniciteit van patiënten met FOP…

Een gerandomiseerd onderzoek met een operationeel naadloze fase 2/3-opzet, dat is opgebouwd uit een enkelblind fase 2-dosisbepalingsonderzoek en een placebogecontroleerd, dubbelblind fase 3-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Setrusumab bij proefpersonen met Osteogenesis Imperfecta

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510919-29-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. DOELSTELLINGEN - Fase 2 (wordt niet uitgevoerd in NL):Primaire doelstelling fase 2:- Vaststellen van een doseringsstrategie voor…

Multicenter, open-label, eenarmige studie om de lange termijn veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van 10 mg / kg olesoxime bij patiënten met SMA te evalueren

Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…

Een dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek met een open-label verlenging ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van SRP-4045 en SRP-4053 bij patiënten met spierdystrofie van Duchenne

Primaire doelstelling:De primaire doelstelling van dit onderzoek is het evalueren van het effect van SRP-4045 en SRP-4053 (gecombineerd-actieve groep) in vergelijking met placebo op mobilisatie, uithoudingsvermogen en spierfunctie in Week 96,…