7 resultaten
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA), gemeten door verandering in de…
Evaluatie van (vermindering van) per-operatief bloedverlies bij pre-operatieve toediening van TXA vs. placebo bij kinderen die een proximale femur- en/of bekkenosteotomie (PFPO) ondergaan.
Het doel van de Survey is om meer inzicht te verkrijgen in de variabiliteit en progressie van de ziekte van Pompe en evaluatie van de lange-termijn-effecten van de beschikbare behandelingen en ondersteunende maatregelen, waaronder enzymtherapie met…
Het doel van het onderzoek is om te kijken naar de associatie tussen transcutane dEMG en dUS in de PICU-populatie.
Het doel van deze studie is om de bekende en onbekende pathogenen van reactieve artritis te onderzoeken bij kinderen van zes maanden tot 18 jaar oud. We zullen middels een gestructureerde benadering diagnostiek afnemen om een evidence-based…
(1) Om natuurlijke geschiedenisgegevens van 3 jaar en 5 jaar te verzamelen bij patiënten met SELENON-RM en LAMA2-MD. (2) Implementatie van het verzamelen van natuurlijk beloop data in klinische zorg en internationale richtlijnen, en het bereiken van…
Het doel van de studie is het vergelijken van behandelen met een abductie hulpmiddel met actieve monitoring bij kinderen met een gecentreerde dysplastische heup (Graf 2a-/2b/2c) gedurende het eerste levensjaar