Zoeken naar een onderzoek

SPACE trial
SMA en Pyridostigmine in volwassenen en kinderen; doeltreffendheid trial
Een fase II, mono-centrische, placebogecontroleerde cross-over trial naar effect en doeltreffendheid van pyridostigmine in volwassen Nederlandse patienten met spinale spieratrofie type 2, 3 en 4.

Onderzoeken van effect en doeltreffendheid van pyridostigmine op de spierkracht en het uithoudingsvermogen bij patiënten met SMA.

Een onderzoek met meerdere toedieningen ter beoordeling van de opname en uitscheiding en activiteit van RO7234292 in hersenvocht en bloed, en de veiligheid en verdraagbaarheid na toediening in het hersenvocht bij patiënten met de ziekte van Huntington

Tot op heden zijn er geen goedgekeurde behandelingen om de klinische progressie van de ziekte van Huntington te vertragen of stop te zetten, waardoor deze meedogenloos zal zijn totdat de patienten vroegtijdig sterven. De ASO RO7234292 is ontwikkeld…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van Taldefgrobep Alfa te evalueren bij ambulante en niet-ambulante deelnemers met spinale
spieratrofie, met open-label verlenging

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511852-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam…

Een open-label, multicenter, onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van REN001 op lange termijn te evalueren bij proefpersonen met primaire mitochondriële myopathie

Primaire doelstelling:Beoordelen van de veiligheid op de lange termijn en de verdraagzaamheid van REN001 bij proefpersonen met PMM.Secundaire doelstelling:Evaluatie van proefpersonen met mtDNA-PMM die een langdurige behandeling met REN001 krijgen…

Een fase 3-, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek met parallelle groepen naar de werkzaamheid en veiligheid van pridopidine bij patiënten met een vroeg stadium van de ziekte van Huntington.

Het doel van dit fase 3-onderzoek is het evalueren van het effect van pridopidine 45 mg BID op de functionele capaciteit, evenals motorische en gedragskenmerken van ZvH bij deelnemers in een vroeg stadium (TFC 713).

Lange termijn opvolging van proefpersonen met cerebrale adrenoleukodystrofie die zijn behandeld met Lenti-D drug product

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513904-33-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. • Monitoren van de lange termijn veiligheid van de eli-cel toegediend in de ouder klinische studies• Monitoren van de lange…

Een fase 3 onderzoek van Lenti-D geneesmiddelproduct na myeloablatieve conditionering met gebruikmaking van busulfan en fludarabine bij proefpersonen <= 17 jaar met cerebrale Adrenoleukodystrofie (CALD)

Ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van het geneesmiddel Lenti D (ook bekend als elivaldogene autotemcel of Skysona, hierna 'eli cel' genaamd) na myeloablatieve conditionering met busulfan en fludarabine bij proefpersonen met…

Oxytocine behandeling bij pasgeborenen en kinderen in de leeftijd van 0 tot 3 maanden met het Prader-Willi-syndroom: een onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid bij orale en sociale vaardigheden en eetgedrag van intranasale toediening van oxytocine vs placebo (fase III klinische trial)

Het primaire doel is om de superioriteit van OT ten opzichte van placebo aan te tonen. Een 4 weken durende intranasale OT-toediening op orale toediening, beoordeeld door de Neonatale Oral-Motor Assessment Scale (NOMAS) bij zuigelingen met PWS van…

Onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid, het farmacokinetisch profiel en de mogelijke effecten van Guananbenz bij patienten met vanishing white matter (VWM) op de vroege kinderleeftijd

Testen van de veiligheid, tolerantie en farmacokinetiek; exploreren van de farmcodynamiek; onderzoek naar mogelijke grote effecten van Guanabenz op kwantitatieve MRI en klinische parameters bij jonge patiënten met VWM; exploreren van biomarkers in…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek naar adjuvante behandeling met ganaxolon bij meisjes met protocadherine 19 (PCDH19)-gerelateerde epilepsie, gevolgd door open-labelbehandeling voor de lange termijn

Primair: Het beoordelen van de werkzaamheid van GNX in vergelijking met PBO, als adjuvante behandeling voor de behandeling van primaire aanvalstypen bij kinderen met genetisch bevestigde PCDH19-gerelateerde epilepsie tijdens de 17 weken durende…