Zoeken naar een onderzoek

EEN PLACEBOGECONTROLEERD, DUBBELBLIND, MULTICENTER FASE I ONDERZOEK TER BEOORDELING VAN DE VEILIGHEID, VERDRAAGBAARHEID, FARMACOKINETIEK EN FARMACODYNAMIEK VAN EEN ENKELVOUDIGE DOSIS DCR-PHXC BIJ PATIËNTEN MET PRIMAIRE HYPEROXALURIE TYPE 3

Hoofddoel:Om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele dosis DCR-PHXC bij patiënten met PH3 te evaluerenSecundaire doelstellingen:De plasma-PK van een enkele dosis DCR-PHXC karakteriseren bij patiënten met PH3Om de werkzaamheid van een enkele…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek naar AKCEA-APOCIII-LRX subcutaan toegediend aan proefpersonen met familiair chylomicronemiesyndroom (FCS)

Primaire doelstelling: Evalueren van de effectiviteit van ISIS 678354 in vergelijking met placebo op de procentuele verandering in nuchter triglyceride (TG) vanaf baselineSecundaire doelstellingen• Deel van de proefpersonen dat een verlaging &gt…

Transcraniële wisselstroomstimulatie als nieuwe behandelingsoptie bij volwassenen met klassieke galactosemie

HoofddoelWij dragen een *proof of concept study* voor om niet-invasieve hersenstimulatie, specifiek transcraniële wisselstroomstimulatie, voor het eerst bij volwassen patiënten met klassieke galactosemie toe te passen met als doel om stimulerende…

Bepaling van plasma oxaalzuur en glycolzuur bij patiënten met chronisch nierfalen (CKD stadium 4 en 5).

In dit onderzoek worden oxaalzuur en glycolzuur gemeten bij dialysepatiënten ongeacht de oorzaak voor eindstadium nierfalen. Bij patiënten met primaire hyperoxalurie is dit onderdeel van de standaard klinische zorg. Bij andere patiënten worden deze…

Een multicenter, open-label, fase 1/2-onderzoek voor het bepalen van de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van DNL310 bij kinderen met het syndroom van Hunter

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508619-22-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De primaire doelstelling van het onderzoek is de volgende:• Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van DNL310…

Fase 1/2 dosisescalatieonderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van een single-dosis infuus van SPK-3006 in volwassenen met laat-verworven ziekte van Pompe

3.1 Primaire doelstellingEvalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele intraveneuze dosis SPK-3006 toegediend in oplopende dosisniveaus aan deelnemers met klinisch gematigde, late vorm van de ziekte van Pompe.3.2 Secundaire…

Een studie naar veiligheid, effectiviteit en haalbaarheid van het KETOgeen dieet bij Mitochondriële MYopathie

Onze voorgestelde pilotstudie onderzoekt de veiligheid, haalbaarheid en werkzaamheid van ketogeen dieet bij volwassenen met mitochondriale myopathie om de inspanningsintolentie te verbeteren en zoeken naar biomarkers die mogelijk de reactie van…

Een prospectief, longitudinaal onderzoek naar mogelijke op behandeling reagerende biomarkers en klinische resultaten bij het syndroom van Hunter

Het doel van dit onderzoek is het identificeren en ontwikkelen van laboratoriummetingen en andere tests die kunnen helpen bij het ontwikkelen van behandelingen voor het syndroom van Hunter en mogelijk aanverwante ziekten. De informatie die uit dit…

Behandeling van Osteogenesis Imperfecta met Parathyroid hormoon en Zoledroninezuur.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-519705-36-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het primaire doel zal zijn om te onderzoeken of een behandeling van twee jaar met TPTD, gevolgd door antiresorptiebehandeling…

Lange termijn veiligheidsstudie van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met een defect in de galzuursynthese

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-518652-23-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de…