1159 resultaten
Doelstelling van het onderzoek: Voortzetten van de beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid profylaxe met BAX 855 voor de preventie en behandeling van bloedingen bij PTP*s (kinderen en volwassenen van 0-75 jaar) met ernstige hemofilie A:…
De doelstellingen van het onderzoek zijn: * bepalen van een dosis en dosisregime van KRN23, op basis van de veiligheid en het FD-effect, bij pediatrische patiënten met XLH * bepalen van het veiligheidsprofiel van KRN23 voor de behandeling van…
Het primaire doel van deze studie is het vaststellen van de haalbaarheid/uitvoerbaarheid van een gedeeltelijk begeleid oefenprogramma met motiverende feedback, bij een groep patienten met CF.Secundaire doelen zijn het in kaart brengen van mogelijke…
Het doel van het onderzoek is om na te gaan of de vroege markers die we hebben gevonden in de pre-symptomatische patiënten progressie van de ziekte kunnen voorspellen. Verder willen we onderzoeken of de gevonden ziekte markers ernst van de ziekte…
Op de eerste plaats is het doel van deze studie het vergelijken van de DTI-uitkomstmaten van de gehoorzenuw van perceptief dove en normale oren. Op de tweede plaats willen we de DTI-uitkomstmaten van patiënten die een CI krijgen correleren met…
Ontwikkeling van reproduceerbare en valide uitkomstmaten voor skeletale en respiratoire vermoeibaarheid bij patienten met SMA
1. Het normaliseren van de afwijkende schildklierhormoonwaarden, en daarmee een verbetering van de algemene conditie door behandeling met Triac.2. Het observeren van veranderingen in cognitieve en/of motorische functies.
Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van intranasale toediening in vergelijking met placebo op sociaal gedrag en eetgedrag in kinderen met PWS.
Het doel van deze studie is het demonstreren van de klinische effectiviteit van patisiran en het vaststellen van de veiligheid van langdurige dosering in ATTR patiënten met FAP. De primaire doelstelling is de evaluatie van het verschil tussen de…
- Het bepalen van biomarkers in tepelvocht, deze vervolgen in de tijd en correleren aan borstkanker ontwikkeling.-Het opstellen van drempelwaarden voor deze biomarkers in tepelvocht die een significant verhoogd risico op borstkanker indiceren zodat…
Primaire doel:* Onderzoeken of 5-ASA het voorkomen van goedaardige of kwaadaardige colorectale neoplasie reduceert in vergelijking met placebo bij patiënten met LS, gedetecteerd door colonoscopie tot aan het einde van de studieSecundaire doel: * Om…
Doelstellingen van deze studie zijn gericht op het beantwoorden van de volgende vragen:1) Is er een relatie tussen de waarde van de biomarkers voor hartfalen en de functie van het hart bij volwassen patiënten met een aangeboren hartafwijking? 2) Is…
Het doel van deze studie is het bijeenbrengen en klinisch karakteriseren van een groot cohort patiënten met erfelijke netvliesdystrofieën in Nederland. Dit cohort zal worden gebruikt voor identificatie van onderliggende genetische oorzaken en om de…
Primaire doelstellingen:- Het bepalen van het effect van pulmonale vasodilatatie op geïndexeerde cardiac output tijdens gesimuleerde inspanning.- Het karakteriseren van de structurele eigenschappen van kleine pulmonale arteriën .Secondaire…
Het primaire doel is het evalueren van de perioperatieve hemostatische werkzaamheid van BAX 855 bij mannelijke eerder behandelde patiënten van 18 tot 75 jaar met ernstige hemofilie A (FVIII < 1%), die grote of kleine, electieve of kleine nood…
Het hoofddoel van dit onderzoek is om de interactie tussen de fysieke stimulatie van onze zintuigen (retina) met onze bestaande kennis van de wereld die samen leiden tot onze visuele perceptie te beschrijven. Als secundaire doelen, zullen wij nieuwe…
Het primaire onderzoeksdoel van deze studie is:- Het bepalen hoe frequent functionele evenwichtsproblemen voorkomen in patiënten met het 22q11.2 deletie syndroom. De secondaire onderzoeksdoelen zijn:- Het bepalen hoe frequent anatomische afwijkingen…
Beoordelen van de toepasbaarheid en exploreren van de werkzaamheid en veiligheid van electrosclerotherapie als een nieuw behandeloptie voor capillaire malformaties.
Het algemene doel van dit onderzoek is het definiëren en karakteriseren van de invloed van aangeboren anosmie op neurale plasticiteit in het menselijk brein en de gedragsmatige gevolgen hiervan. Onze hypothese is dat bij personen die lijden aan…
Primaire doelstellingen• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA)• Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie…