994 resultaten
Primaire doelstellingen van de studie zijn:Arm 1 en arm 3 (PTP*s): het karakteriseren van het veiligheidsprofiel van rVIII SingleChain op de lange termijn m.b.t. remmerontwikkeling bij PTP*s.Arm 2 (PUP*s): • het karakteriseren van de veiligheid m.b.…
Primaire doel: Het evalueren van de proportie niet-ernstige hemofilie A patiënten die binnen de FVIII-streefwaarden is gedurende de eerste 72 uur na de start van de combinatiebehandeling.Secondaire doelen:1. Het verkrijgen van data om het populatie…
Primair:Identificatie van patiënt karakteristieken, echocardiografie metingen en bloed biomarkers die leiden tot een betere selectie van patiënten die baat hebben bij percutane ASD sluiting op volwassen leeftijd.Secundair:- Identificatie van…
Het beoordelen van de perioperatieve hemostatische werkzaamheid van BAX 802 bij mannelijke deelnemers met CHA met remmers tegen humane factor VIII (hFVIII) die ingrijpende of kleine geplande chirurgische, tandheelkundige of andere invasieve ingrepen…
1. Het definiëren van de grootte van de HCHWA-D populatie door het identificeren van alle (mogelijke) mutatiedragers en hun familieleden. 2. Het bestuderen van de genealogie en het natuurlijk beloop van de mutatiedragers. 3. Inzicht krijgen in…
Met deze studie willen we een gedetailleerd mondmotoriek-, spraak- en taalprofiel beschrijven voor patiënten met SAS.
Deze studie is opgezet om prospectieve dat te verzamelen over a) de klinische effectiviteit, b) structurele weefselveranderingen, en c) korte termijn kosten van distractie van de enkel in 10 patienten met hemofilie arthropathie van de enkel die drie…
Het beschrijven van het PK profiel en de werkzaamheid van sarilumab te onderzoeken, in patienten met sJIA om dedosering van sarilumab en het schema te bepalen in kinderen met sJIA.
Primair: Kwantificering van oxalaat en glycine productie, in zowel gezonde proefpersonen als PH patiënten, om referentiewaarden voor klinische studies te verkrijgen.Secundair: Meer inzicht verkrijgen in het glyoxylaat/oxaalzuur metabolisme, en in…
Deel 1: Het bepalen van de fase 2 dosis die in deel 2 van de studie gebruikt wordt.
Het primaire doel van deze studie is het onderzoeken van de veiligheid van systemische toediening van AAV5-hFIX, een adeno geassocieerde virale vector met een codon-geoptimaliseerd menselijk FIX-gen, aan volwassen patiënten met een ernstige of matig…
Middels het vaststellen van de hierondergenoemde uitkomstparameters een gegrond doseeradvies vaststellen voor ivacaftor in combinatie met een CYP3A4 remmer bij CF patienten. Het huidige doseeradvies dat gebaseerd is op onderzoek in gezonde…
Hoofddoel van dit onderzoek is het exploreren van het executief, sociaal-cognitief en sociaal functioneren en gedrag van HT1 patiënten in relatie tot de momentane en historische tyrosine en phenylalanine waarden, geschiedenis van behandeling en…
Het beschrijven van het PK profiel en de werkzaamheid van sarilumab te onderzoeken, in patienten met pcJIA om de dosering van sarilumab en het schema te bepalen in kinderen met pcJIA.
Het doel van het onderzoek is het aantonen van een positief effect van fysieke inspanning op de inspanningstolerantie, alsmede de kwaliteit van leven en het NT-prBNP bij volwassen patienten met een aangeboren hartafwijking.
Er zal specifiek onderzoek worden gedaan naar de veiligheid en werkzaamheid van emicizumab bij patiënten met hemofilie A met remmers tegen FVIII.
Het hoofddoel van het fMRI experiment is verschillen te meten in de hoeveelheid visueel opgewekte activatie in de auditieve cortex tussen dove en horende volwassenen, en tussen pre- en postlinguaal doof geworden volwassenen. Het hoofddoel van het…
1. Het optimaliseren van de methoden voor isolatie en karakterisering van BOECs en iPSC-ECs.2. Het verder onderzoeken met behulp van BOECs, iPSC-ECs en iPSC-MKs van de biologie van VWF, de pathofysiologie van de verschillende subtypen van VWD en de…
1. De frequentie van bekende en nieuwe genetische oorzaken van niertumoren vaststellen in een landelijk cohort van kinderen met niertumoren. 2. Het gestructureerd documenteren van fenotypes van kinderen met niertumoren, optimaliseren van genetische…
In dit onderzoek willen we de psychometrische eigenschappen (uitvoerbaarheid, betrouwbaarheid en validiteit) onderzoeken.