2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doelstelling Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van LAI (590 mg), eenmaal daags toegediend (q.d.) gedurende maximaal 12 maanden bij proefpersonen die refractair waren voor standaard behandeling met…