2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Primair:• Controle van deelnemers voor late bijwerkingen op basis van de toediening van autologe cellen die genetisch gemodificeerd zijn via lentivirale vectoren.Secundair:• Controle op Replicatie Competent Lentivirus (RCL).• Meten van de…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…