3 resultaten
Primaire onderzoeksvraag: Hebben patienten met gemetastaseerd borstkanker met HER2-negatieve primaire tumor maar minimaal 1 HER2-positieve CTC voordeel van behandeling met chemotherapie gecombineerd met trastuzumab. Secondaire onderzoeksvragen:…
Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…
De primaire doelstelling van het onderzoek is de volgende:• Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van DNL310 bij kinderen met MPS II (alle cohorten)De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn de volgende:• Het…