3 resultaten
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.
Primair: • Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van MK2140• Evaluatie van objectief responspercentage (ORR) van MK2140 zoals beoordeeld op grond van BICR conform RECIST 1.1Secundair:• Evaluatie van de duur van respons (DOR) bij MK2140…
Het aantonen van de doeltreffendheid, veiligheid, acceptatie en implicaties voor de kwaliteit van leven van de Essilor® Stellest®-brillenglazen bij het vertragen van de progressie van myopie bij kinderen en adolescenten.