3 resultaten
Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…
Het doel van deze studie is om logistieke uitdagingen te evalueren bij het includeren en behandelen van patiënten, die in het old for old programma van Eurotransplant zitten. Deze patienten zullen een oudere postmortale nier ontvangen die behandeld…
De primaire doelstelling van het onderzoek is het beoordelen van de veiligheid van CORT125134 bij patiënten met endogeen cushingsyndroom. Het secundaire doelstelling van het onderzoek is het beoordelen van het bewijs van verminderde…