3 resultaten
Primaire doelstellingenDe primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn als volgt:• De veiligheid en verdraaglijkheid van risdiplam bepalen.• De farmacokinetiek (PK) van risdiplam en metabolieten onderzoeken, zoals van toepassing.Secundaire…
Het doel van deze studie is het onderzoeken van een nieuwe cGMP verhogende therapeutische strategie (CGMP enhancing therapeutic strategy, cGETS) om op deze manier 1) de plasmaspiegels van cGMP te verhogen, 2) de cGMP-gerelateerde controle van de…
Primaire doelstelling (cohort 1)Aantonen van een blijvend effect van A4250 op galzuren in serum en pruritus bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2.Primaire doelstelling (cohort 2)Evalueren van het…